JP2016522679A — ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ系を用いたゲノム編集の治療的使用
Assigned to Boston Childrens Hospital · Expires 2016-08-04 · 10y expired
What this patent protects
本明細書において、細胞の高効率な部位特異的ゲノム編集のための方法、組成物、およびキットが開示される。細胞における標的ポリヌクレオチド配列を変更するための方法であって、前記方法が、前記ポリヌクレオチド配列をクラスター化した規則的な間隔の短いパリンドローム様リピート関連（Ｃａｓ）タンパク質および１〜２つのリボ核酸と接触させることを含み、前記リボ核酸が、Ｃａｓタンパク質を前記標的ポリヌクレオチド配列の標的モチーフに方向づけ、かつ前記標的モチーフとハイブリダイズし、前記標的ポリヌクレオチド配列が切断され、Ｃａｓタンパク質を発現する細胞の変更効率が約５０％〜約８０…
USPTO Abstract
本明細書において、細胞の高効率な部位特異的ゲノム編集のための方法、組成物、およびキットが開示される。細胞における標的ポリヌクレオチド配列を変更するための方法であって、前記方法が、前記ポリヌクレオチド配列をクラスター化した規則的な間隔の短いパリンドローム様リピート関連（Ｃａｓ）タンパク質および１〜２つのリボ核酸と接触させることを含み、前記リボ核酸が、Ｃａｓタンパク質を前記標的ポリヌクレオチド配列の標的モチーフに方向づけ、かつ前記標的モチーフとハイブリダイズし、前記標的ポリヌクレオチド配列が切断され、Ｃａｓタンパク質を発現する細胞の変更効率が約５０％〜約８０％である、方法。
Drugs covered by this patent
- Onpattro (PATISIRAN SODIUM) · Alnylam Pharmaceuticals
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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