JP2016516066A — 筋ジストロフィを処置するための改善された組成物
Assigned to サレプタ セラピューティクス， インコーポレイテッド · Expires 2016-06-02 · 10y expired
What this patent protects
エキソンスキッピングを誘発する、ヒトジストロフィン遺伝子における選択した標的部位に結合することができるアンチセンス分子であるエテプリルセンを投与することによる、筋ジストロフィーを処置するための改善された組成物および方法について記載する。一局面において、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの処置を必要とする患者においてデュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置するための方法が提供され、この方法は、上記患者に約３０ｍｇ／ｋｇの用量のエテプリルセンを週１回投与することを含む。
USPTO Abstract
エキソンスキッピングを誘発する、ヒトジストロフィン遺伝子における選択した標的部位に結合することができるアンチセンス分子であるエテプリルセンを投与することによる、筋ジストロフィーを処置するための改善された組成物および方法について記載する。一局面において、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの処置を必要とする患者においてデュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置するための方法が提供され、この方法は、上記患者に約３０ｍｇ／ｋｇの用量のエテプリルセンを週１回投与することを含む。
Drugs covered by this patent
- Exondys 51 (ETEPLIRSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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