JP2016198105A — 病状を治療するためのアンチセンス分子及び方法
Assigned to Western Australia Wilton, University of · Expires 2016-12-01 · 9y expired
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【課題】特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物、並びにその使用方法の提供。 【解決手段】選択された標的部位に結合してジストロフィン遺伝子におけるエキソンスキッピングを誘導可能である特定の配列のアンチセンス分子。2以上のアンチセンス分子の組み合わせからなるアンチセンス分子を含む組成物を患者に投与することを含む患者の筋ジストロフィーを治療する方法。選択された標的部位に結合可能であり、前記標的部位が、スプライサードナー部位、スプライスアクセプター部位、又はエキソンスプライシングエンハンサーエレメントから選択される…
USPTO Abstract
【課題】特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物、並びにその使用方法の提供。 【解決手段】選択された標的部位に結合してジストロフィン遺伝子におけるエキソンスキッピングを誘導可能である特定の配列のアンチセンス分子。2以上のアンチセンス分子の組み合わせからなるアンチセンス分子を含む組成物を患者に投与することを含む患者の筋ジストロフィーを治療する方法。選択された標的部位に結合可能であり、前記標的部位が、スプライサードナー部位、スプライスアクセプター部位、又はエキソンスプライシングエンハンサーエレメントから選択されるmRNAスプライシング部位である、アンチセンス分子を含む組成物を患者に投与する、筋ジストロフィーを治療する方法。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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