JP2016163571A — 疾病の薬理シャペロン治療に対する応答性を予測する方法
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2016-09-08 · 10y expired
What this patent protects
【課題】リソソーム貯蔵障害（ファプリー病、ポンペ病、ティ・サックス病、ムコ多糖症、ゴーシュ病等）患者が特異的薬理シャペロンでの治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法の提供。 【解決手段】特異的薬理シャペロン（ＳＰＣ）療法に対する応答をスクリーニングするためで、α−ガラクトシダーゼＡの変異形態を発現する細胞系内での１−デオキシガラクトノジリマイシンなどの薬理シャペロンに対するα−ガラクトシダーゼＡ応答性を判定するための試験管内方法。同様に、ファブリー病の疑いのある患者におけるファブリー病の診断方法。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】リソソーム貯蔵障害（ファプリー病、ポンペ病、ティ・サックス病、ムコ多糖症、ゴーシュ病等）患者が特異的薬理シャペロンでの治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法の提供。 【解決手段】特異的薬理シャペロン（ＳＰＣ）療法に対する応答をスクリーニングするためで、α−ガラクトシダーゼＡの変異形態を発現する細胞系内での１−デオキシガラクトノジリマイシンなどの薬理シャペロンに対するα−ガラクトシダーゼＡ応答性を判定するための試験管内方法。同様に、ファブリー病の疑いのある患者におけるファブリー病の診断方法。 【選択図】なし
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Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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