JP2015131828A — 被験体におけるｓｍｎ２スプライシングのモジュレーションのための組成物および方法
Assigned to Cold Spring Harbor Laboratory · Expires 2015-07-23 · 11y expired
What this patent protects
【課題】被験体におけるサバイバル運動ニューロン遺伝子2（SMN2）mRNAのスプライシングをモジュレーションするための化合物、及びそれを含む組成物及びそれを用いる方法の提供。 【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的で、修飾糖成分又はホスホロチオエートヌクレオシド間結合を含む、アンチセンスオリゴヌクレオチド化合物、及びこれを含む組成物、及びそれを脳脊髄液中に投与する方法。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】被験体におけるサバイバル運動ニューロン遺伝子2（SMN2）mRNAのスプライシングをモジュレーションするための化合物、及びそれを含む組成物及びそれを用いる方法の提供。 【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的で、修飾糖成分又はホスホロチオエートヌクレオシド間結合を含む、アンチセンスオリゴヌクレオチド化合物、及びこれを含む組成物、及びそれを脳脊髄液中に投与する方法。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.