JP2015091239A — 疾病の薬理シャペロン治療に対する応答性を予測する方法
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2015-05-14 · 11y expired
What this patent protects
【課題】リソソーム貯蔵障害患者が特異的薬理シャペロンでの治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法の提供。【解決手段】リソソーム貯蔵障害患者が特異的薬理シャペロン（例えば１−デオキシガラクトノジリマイシン、１−デオキシノジリマイシンまたはイソファゴミン）での治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法、酵素の変異形態を発現する細胞系内での薬理シャペロンに対する酵素（例えばα−ガラクトシダーゼＡ、α−グルコシダーゼまたはグルコセレブロシダーゼ）の応答性を判定するための試験管内方法、並びにリソソーム貯蔵障害の疑いのある患者においてリソソーム貯蔵障害（例えばファブリー病…
USPTO Abstract
【課題】リソソーム貯蔵障害患者が特異的薬理シャペロンでの治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法の提供。【解決手段】リソソーム貯蔵障害患者が特異的薬理シャペロン（例えば１−デオキシガラクトノジリマイシン、１−デオキシノジリマイシンまたはイソファゴミン）での治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法、酵素の変異形態を発現する細胞系内での薬理シャペロンに対する酵素（例えばα−ガラクトシダーゼＡ、α−グルコシダーゼまたはグルコセレブロシダーゼ）の応答性を判定するための試験管内方法、並びにリソソーム貯蔵障害の疑いのある患者においてリソソーム貯蔵障害（例えばファブリー病、ポンペ病またはゴーシェ病）を診断し、その診断に基づいて適正な治療を実施する（例えば患者に対して投与するための特定の治療薬を選択する）ための方法。【選択図】なし
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