JP2014138589A — ＲＮＡ二次構造の干渉による、ｍＲＮＡ前駆体におけるエクソン認識の調節
Assigned to Leids Universitair Medisch Centrum LUMC · Expires 2014-07-31 · 12y expired
What this patent protects
【課題】ジストロフィンｍＲＮＡ前駆体のリーディングフレームの修復を目的として、ｍＲＮＡ前駆体のエクソンをスキップし、そこから産生されるｍＲＮＡから上記エクソンを排除するためのオリゴヌクレオチドの製造方法を提供する。 【解決手段】遺伝子にコードされているｍＲＮＡ前駆体内の少なくとも２個のエクソンにハイブリダイズし得るオリゴヌクレオチドであって、オリゴヌクレオチドは少なくとも２つの部分を含み、２つの部分は、ｍＲＮＡ前駆体の第１のエクソン、及び第２のエクソンに相補的な配列中の連続した少なくとも８個のヌクレオチドからなるオリゴヌクレオチドを含む、第１、第２の部分…
USPTO Abstract
【課題】ジストロフィンｍＲＮＡ前駆体のリーディングフレームの修復を目的として、ｍＲＮＡ前駆体のエクソンをスキップし、そこから産生されるｍＲＮＡから上記エクソンを排除するためのオリゴヌクレオチドの製造方法を提供する。 【解決手段】遺伝子にコードされているｍＲＮＡ前駆体内の少なくとも２個のエクソンにハイブリダイズし得るオリゴヌクレオチドであって、オリゴヌクレオチドは少なくとも２つの部分を含み、２つの部分は、ｍＲＮＡ前駆体の第１のエクソン、及び第２のエクソンに相補的な配列中の連続した少なくとも８個のヌクレオチドからなるオリゴヌクレオチドを含む、第１、第２の部分が含まれ、更に、２つの部分は、各々連結成分によって隔てられているオリゴヌクレオチド。更に、ｍＲＮＡ二次構造を改変してスプライシング過程に干渉する方法、並びに上記オリゴヌクレオチド及び上記方法を用いた疾病（筋ジストロフィー）の治療方法。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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