JP2014111638A — 筋障害を相殺するための手段と方法
Assigned to PROSENSA TECHNOLOGIES BV · Expires 2014-06-19 · 12y expired
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【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー及び／又はベッカー型筋ジストロフィーの１つ又は複数の症状（単数又は複数）を軽減するための手段及び方法の提供。 【解決手段】個人においてデュシェンヌ型筋ジストロフィー又はベッカー型筋ジストロフィーの１つ又は複数の症状を軽減するための薬剤であって、 前記個人に機能性ジストロフィンタンパク質を与えるための化合物であって、ジストロフィンｍＲＮＡ前駆体エキソンの少なくとも一部分であり少なくとも１３ヌクレオチドを有する前記一部分に相補的である配列を含むオリゴヌクレオチドを含む化合物、又は終止コドンを抑制する化合物、及び …
USPTO Abstract
【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー及び／又はベッカー型筋ジストロフィーの１つ又は複数の症状（単数又は複数）を軽減するための手段及び方法の提供。 【解決手段】個人においてデュシェンヌ型筋ジストロフィー又はベッカー型筋ジストロフィーの１つ又は複数の症状を軽減するための薬剤であって、 前記個人に機能性ジストロフィンタンパク質を与えるための化合物であって、ジストロフィンｍＲＮＡ前駆体エキソンの少なくとも一部分であり少なくとも１３ヌクレオチドを有する前記一部分に相補的である配列を含むオリゴヌクレオチドを含む化合物、又は終止コドンを抑制する化合物、及び 筋線維機能、完全性及び／又は生存を改善するためのイオンチャンネル阻害剤を含む補助化合物 を含む薬剤。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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