JP2014054250A — アンチセンス核酸
Assigned to Nippon Shinyaku Co Ltd · Expires 2014-03-27 · 12y expired
What this patent protects
【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の治療に有効なヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンを高効率にスキッピングさせる薬剤を提供する。 【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンのスキッピングを可能にするオリゴマー。ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンのスキッピングを可能にするアンチセンスオリゴマーであって、ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンのヌクレオチドからなる配列のいずれか1つに相補的な塩基配列からなる、アンチセンスオリゴマー。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の治療に有効なヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンを高効率にスキッピングさせる薬剤を提供する。 【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンのスキッピングを可能にするオリゴマー。ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンのスキッピングを可能にするアンチセンスオリゴマーであって、ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンのヌクレオチドからなる配列のいずれか1つに相補的な塩基配列からなる、アンチセンスオリゴマー。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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