JP2013514089A — 遺伝子発現の特異的阻害のためのダイサー基質剤及び方法
Assigned to Dicerna Pharmaceuticals Inc · Expires 2013-04-25 · 13y expired
What this patent protects
本発明は、細胞を、細胞中の標的遺伝子の発現を低下させるのに有効な量の分離された二重鎖核酸（ｄｓＮＡ）と接触させることを含む、細胞中の標的遺伝子の発現を低下させる組成物及び方法を提供する。本発明のｄｓＮＡｓは一本鎖伸長を有する（ほとんどの実施態様においては、一本鎖伸長は、少なくとも１種の修飾ヌクレオチド及び／又はホスフェート骨格修飾を含む）。このような一本鎖伸長Ｄｉｃｅｒ基質ｓｉＲＮＡｓ（ＤｓｉＲＮＡｓ）は、対応する二重鎖ＤｓｉＲＮＡｓと比較し、効果的なＲＮＡ阻害剤であることが証明された。
USPTO Abstract
本発明は、細胞を、細胞中の標的遺伝子の発現を低下させるのに有効な量の分離された二重鎖核酸（ｄｓＮＡ）と接触させることを含む、細胞中の標的遺伝子の発現を低下させる組成物及び方法を提供する。本発明のｄｓＮＡｓは一本鎖伸長を有する（ほとんどの実施態様においては、一本鎖伸長は、少なくとも１種の修飾ヌクレオチド及び／又はホスフェート骨格修飾を含む）。このような一本鎖伸長Ｄｉｃｅｒ基質ｓｉＲＮＡｓ（ＤｓｉＲＮＡｓ）は、対応する二重鎖ＤｓｉＲＮＡｓと比較し、効果的なＲＮＡ阻害剤であることが証明された。
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Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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