JP2011514152A — 疾病の薬理シャペロン治療に対する応答性を予測する方法
Assigned to アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド · Expires 2011-05-06 · 15y expired
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本発明は、リソソーム貯蔵障害患者が特異的薬理シャペロンでの治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法を提供する。本発明は、α−ガラクトシダーゼＡの変異形態を発現する細胞系内での１−デオキシガラクトノジリマイシンなどの薬理シャペロンに対するα−ガラクトシダーゼＡ応答性を判定するための試験管内方法を例示する。本発明は同様に、ファブリー病の疑いのある患者におけるファブリー病の診断方法も提供している。
USPTO Abstract
本発明は、リソソーム貯蔵障害患者が特異的薬理シャペロンでの治療の恩恵を受けるか否かを判定する方法を提供する。本発明は、α−ガラクトシダーゼＡの変異形態を発現する細胞系内での１−デオキシガラクトノジリマイシンなどの薬理シャペロンに対するα−ガラクトシダーゼＡ応答性を判定するための試験管内方法を例示する。本発明は同様に、ファブリー病の疑いのある患者におけるファブリー病の診断方法も提供している。
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