JP2011505426A — 標的化脂質
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2011-02-24 · 15y expired
What this patent protects
本発明は、構造Ｌ １００ −リンカー−Ｌ １００ （式中、Ｌ １００ は、脂質、親油性物質、アルキル、アルケニル、またはアルキニルであり、Ｌ １０１ は、リガンドまたは−ＣＨ ２ ＣＨ ２ （ＯＣＨ ２ ＣＨ ２ ） ｐ Ｏ（ＣＨ ２ ） ｑ ＣＨ ２ −リガンドであり、ｐは、１〜１０００であり、かつｑは、１〜２０である。）の標的化脂質を提供する。さらに、本発明は、治療剤を細胞に送達するための組成物および方法を提供する。特に、これらは、核酸を効率的に封入し、封入された核酸をインビボで細胞に効率的に送達する新規の脂質および核酸−脂質粒子を含む。
USPTO Abstract
本発明は、構造Ｌ １００ −リンカー−Ｌ １００ （式中、Ｌ １００ は、脂質、親油性物質、アルキル、アルケニル、またはアルキニルであり、Ｌ １０１ は、リガンドまたは−ＣＨ ２ ＣＨ ２ （ＯＣＨ ２ ＣＨ ２ ） ｐ Ｏ（ＣＨ ２ ） ｑ ＣＨ ２ −リガンドであり、ｐは、１〜１０００であり、かつｑは、１〜２０である。）の標的化脂質を提供する。さらに、本発明は、治療剤を細胞に送達するための組成物および方法を提供する。特に、これらは、核酸を効率的に封入し、封入された核酸をインビボで細胞に効率的に送達する新規の脂質および核酸−脂質粒子を含む。
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