JP2011200235A — 真核細胞におけるエキソンスキッピングの誘導
Assigned to Leids Universitair Medisch Centrum LUMC · Expires 2011-10-13 · 15y expired
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【課題】細胞による異常型タンパク質の産生を少なくとも部分的に減少させるための方法であって、異常型タンパク質をコードするエキソンを含むｍＲＮＡ前駆体を有する細胞にいわゆるエキソンスキッピングを誘導することを特徴とする方法を提供する。 【解決手段】エキソンスキッピングは、スキップされたエキソンを有さない成熟ｍＲＮＡを生じ、スキップされたエキソンがアミノ酸をコードしている場合、変化した産物が得られる。エキソンスキッピングはあるエキソンのエキソン封入シグナル、例えばエキソン認識配列、を特異的に阻害することが可能な試薬を細胞に与えることによって行われる。該エキソン…
USPTO Abstract
【課題】細胞による異常型タンパク質の産生を少なくとも部分的に減少させるための方法であって、異常型タンパク質をコードするエキソンを含むｍＲＮＡ前駆体を有する細胞にいわゆるエキソンスキッピングを誘導することを特徴とする方法を提供する。 【解決手段】エキソンスキッピングは、スキップされたエキソンを有さない成熟ｍＲＮＡを生じ、スキップされたエキソンがアミノ酸をコードしている場合、変化した産物が得られる。エキソンスキッピングはあるエキソンのエキソン封入シグナル、例えばエキソン認識配列、を特異的に阻害することが可能な試薬を細胞に与えることによって行われる。該エキソン封入シグナルはエキソンの一部に対して相補的な核酸によって干渉することができる。医薬、例えば遺伝病の治療を目的とした医薬の調製に用いることができる上記の核酸。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
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