JP2011101655A — ＲＮＡ二次構造の干渉による、ｍＲＮＡ前駆体におけるエクソン認識の調節
Assigned to Leids Universitair Medisch Centrum LUMC · Expires 2011-05-26 · 15y expired
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【課題】高等真核生物では、細胞内ＤＮＡのタンパク質に関する遺伝情報は、イントロンによって互いに隔てられているエクソンによってコードされており、エクソンとイントロンの両方を含むｍＲＮＡ前駆体が産生されるが、時には、ｍＲＮＡ前駆体の産生時に、早くもｍＲＮＡ前駆体に存在する複数のエクソンが１つにスプライシングされることがある。ＤＮＡレベルでの干渉に代わるものとして、ｍＲＮＡ前駆体からｍＲＮＡを生じる際の機構を提供する。 【解決手段】ｍＲＮＡ前駆体のエクソンをスキップし、そこから産生されるｍＲＮＡからエクソンを排除するためのオリゴヌクレオチドの製造方法、さらに、…
USPTO Abstract
【課題】高等真核生物では、細胞内ＤＮＡのタンパク質に関する遺伝情報は、イントロンによって互いに隔てられているエクソンによってコードされており、エクソンとイントロンの両方を含むｍＲＮＡ前駆体が産生されるが、時には、ｍＲＮＡ前駆体の産生時に、早くもｍＲＮＡ前駆体に存在する複数のエクソンが１つにスプライシングされることがある。ＤＮＡレベルでの干渉に代わるものとして、ｍＲＮＡ前駆体からｍＲＮＡを生じる際の機構を提供する。 【解決手段】ｍＲＮＡ前駆体のエクソンをスキップし、そこから産生されるｍＲＮＡからエクソンを排除するためのオリゴヌクレオチドの製造方法、さらに、ｍＲＮＡ二次構造を改変してスプライシング過程に干渉する方法、ならびに該オリゴヌクレオチドおよび該方法を用いた疾病の治療方法。また、ｍＲＮＡ前駆体中の複数のエクソンのスキッピングを誘導するための医薬組成物、方法および手段。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
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