JP2008545657A — １−デオキシノジリマイシンおよび誘導体を用いるポンペ病の治療方法
Assigned to アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド · Expires 2008-12-18 · 17y expired
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本発明は、また、突然変異体または野生型α−グルコシダーゼ酵素を、１−デオキシノジリマイシンの誘導体である特異的薬理学的シャペロンと接触させることによって、インビトロおよびインビボで該酵素の活性を増加させる方法を提供する。本発明は、１−デオキシノジリマイシンの誘導体であるシャペロン小分子化合物の投与によってポンペ病を治療する方法を提供する。該１−デオキシノジリマイシン誘導体はＮまたはＣｌ位置において置換されている。置換α−グルコシダーゼ遺伝子または酵素との組合せ療法も提供される。 【選択図】 図１
USPTO Abstract
本発明は、また、突然変異体または野生型α−グルコシダーゼ酵素を、１−デオキシノジリマイシンの誘導体である特異的薬理学的シャペロンと接触させることによって、インビトロおよびインビボで該酵素の活性を増加させる方法を提供する。本発明は、１−デオキシノジリマイシンの誘導体であるシャペロン小分子化合物の投与によってポンペ病を治療する方法を提供する。該１−デオキシノジリマイシン誘導体はＮまたはＣｌ位置において置換されている。置換α−グルコシダーゼ遺伝子または酵素との組合せ療法も提供される。 【選択図】 図１
Drugs covered by this patent
- Zavesca (MIGLUSTAT) · AstraZeneca
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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