JP2004344072A — Smn遺伝子のスプライシング調節エレメント
Assigned to Japan Science and Technology Agency · Expires 2004-12-09 · 21y expired
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【課題】SMN遺伝子の発現制御手段の提供。 【解決手段】特定の塩基配列からなるスプライシング調節因子又はそのバリアントの核酸、該核酸を含有した核酸導入用担体、該核酸を用いるSMN遺伝子の発現制御方法、該核酸又は該核酸導入用担体を有効成分とする医薬組成物、並びに被験物質の存在下及び非存在下に、順に、SMN2遺伝子のイントロン6とSMN2遺伝子のエキソン7と特定の塩基配列からなるスプライシング調節エレメントの核酸を含有したSMN2遺伝子のイントロン7とが配置された核酸構築物が作動可能に結合されたエキソントラップベクター構築物を含む細胞を維持し、被験物質の存在…
USPTO Abstract
【課題】SMN遺伝子の発現制御手段の提供。 【解決手段】特定の塩基配列からなるスプライシング調節因子又はそのバリアントの核酸、該核酸を含有した核酸導入用担体、該核酸を用いるSMN遺伝子の発現制御方法、該核酸又は該核酸導入用担体を有効成分とする医薬組成物、並びに被験物質の存在下及び非存在下に、順に、SMN2遺伝子のイントロン6とSMN2遺伝子のエキソン7と特定の塩基配列からなるスプライシング調節エレメントの核酸を含有したSMN2遺伝子のイントロン7とが配置された核酸構築物が作動可能に結合されたエキソントラップベクター構築物を含む細胞を維持し、被験物質の存在下に得られた細胞中におけるSMN2遺伝子のエキソン7に対応する転写産物の量と、被験物質の非存在下に得られた細胞中におけるSMN2遺伝子のエキソン7に対応する転写産物の量とを測定する、SMN遺伝子のエキソン7のスプライシング増強物質の検索方法。 【選択図】 なし
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