JP2000325085A — デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
Assigned to JCR Pharmaceuticals Co Ltd · Expires 2000-11-28 · 25y expired
What this patent protects
(57)【要約】 【課題】 ジストロフィン成熟ｍＲＮＡにおいてエクソ ン20の完全欠失を有するタイプのデュシェンヌ型筋ジス トロフィー患者のための治療手段を提供すること。 【解決手段】 ジストロフィンの成熟ｍＲＮＡの産生に おけるエクソン20の完全欠損を伴うデュシェンヌ型筋ジ ストロフィーの治療剤の製造のための、ジストロフィン の前駆体ｍＲＮＡのエクソン19に対する20〜50塩基の配 列よりなるアンチセンスオリゴヌクレオチドの使用。
USPTO Abstract
(57)【要約】 【課題】 ジストロフィン成熟ｍＲＮＡにおいてエクソ ン20の完全欠失を有するタイプのデュシェンヌ型筋ジス トロフィー患者のための治療手段を提供すること。 【解決手段】 ジストロフィンの成熟ｍＲＮＡの産生に おけるエクソン20の完全欠損を伴うデュシェンヌ型筋ジ ストロフィーの治療剤の製造のための、ジストロフィン の前駆体ｍＲＮＡのエクソン19に対する20〜50塩基の配 列よりなるアンチセンスオリゴヌクレオチドの使用。
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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