CN1845993B — 具有平端和3＇修饰的干扰rna双链体
Assigned to Novartis AG · Expires 2010-06-23 · 16y expired
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本发明涉及带有至少一个平端的双链RNA化合物，其中所述的双链RNA介导RNA干扰，并且其中所述的平端包含至少一个式(I)的3’末端： 其中：X为O或S；R 1 和R 2 独立地为OH、NH 2 ，SH、烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基，其中烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基可由另外的杂原子和官能团取代，优选地由选自N、O、或S的杂原子或选自OH、NH 2 、SH、羧酸或酯的官能团取代；或者R 1 和R 2 可为式Y-Z，其中Y为O、N、S且Z为H、烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基，其中烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基可由另外的杂原子取代，优选地由选自N、O、或S的…
USPTO Abstract
本发明涉及带有至少一个平端的双链RNA化合物，其中所述的双链RNA介导RNA干扰，并且其中所述的平端包含至少一个式(I)的3’末端： 其中：X为O或S；R 1 和R 2 独立地为OH、NH 2 ，SH、烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基，其中烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基可由另外的杂原子和官能团取代，优选地由选自N、O、或S的杂原子或选自OH、NH 2 、SH、羧酸或酯的官能团取代；或者R 1 和R 2 可为式Y-Z，其中Y为O、N、S且Z为H、烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基，其中烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基可由另外的杂原子取代，优选地由选自N、O、或S的杂原子取代。优选的3’末端修饰是磷酸酯、硫代磷酸酯、无碱基核糖核苷、羟丙基磷酸二酯。
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