CN121909203A — 包含氨基磷酸酯核苷酸间键的寡核苷酸

USPTO Abstract

本文提供了寡核苷酸，其包含具有下式的亚磷酰胺核苷酸间键：（I），其中R 1 为异丙基、异丁基、仲丁基、C 1‑6 卤代烷基、C 2‑6 羟烷基、C 2‑8 亚烷基‑N(R N ) 2 、C 0‑2 亚烷基‑C 3‑8 环烷基、具有1‑3个选自O、N和S的环杂原子的4‑10元杂环烷基或具有1‑3个选自O、N和S的环杂原子的5‑10元杂芳基，条件是所述杂环烷基或所述杂芳基通过碳环原子连接到硫，并且所述环烷基、所述杂环烷基或所述杂芳基被0个、1个、2个或3个R 2 基团取代；每个R 2 独立地为卤代、CN、N(R N ) 2 、C 1‑3 烷基、C 1‑3 卤代烷基、C 1‑3 烷氧基、氧代、CO 2 R N 或C(O)C 1‑3 烷基；并且每个R N 独立地为H或C 1‑3 烷基。还提供了包含本文所公开的寡核苷酸的调配物以及使用本文所公开的所述寡核苷酸和其调配物来治疗疾病和病症的方法。