CN Patent

CN121227713A — 杜氏肌营养不良外显子跳跃剪接调控位点的筛选确定的方法

Assigned to Suzhou New Sprout Gene Biotechnology Co ltd · Expires 2025-12-30 · 0y expired

What this patent protects

本发明提供了杜氏肌营养不良外显子跳跃剪接调控位点的筛选方法，具体地，本发明提供了一种基于迷你基因筛选诱导外显子跳跃的潜在的基因编辑位点的方法，本发明基于迷你基因筛选出可以诱导外显子全部或部分跳跃的潜在的基因编辑位点。可针对这些位点设计gRNA，和编辑工具酶一起使用后，可产生略微缩短但阅读框正确的mRNA，这种mRNA在表达时可以产生功能性Dystrophin蛋白，恢复肌肉细胞正常功能，从而治疗DMD疾病。

USPTO Abstract

本发明提供了杜氏肌营养不良外显子跳跃剪接调控位点的筛选方法，具体地，本发明提供了一种基于迷你基因筛选诱导外显子跳跃的潜在的基因编辑位点的方法，本发明基于迷你基因筛选出可以诱导外显子全部或部分跳跃的潜在的基因编辑位点。可针对这些位点设计gRNA，和编辑工具酶一起使用后，可产生略微缩短但阅读框正确的mRNA，这种mRNA在表达时可以产生功能性Dystrophin蛋白，恢复肌肉细胞正常功能，从而治疗DMD疾病。

Drugs covered by this patent

Patent Metadata

Patent number
CN121227713A
Jurisdiction
CN
Classification
—
Expires
2025-12-30
Drug substance claim
No
Drug product claim
No
Assignee
Suzhou New Sprout Gene Biotechnology Co ltd
Source
FDA Orange Book + USPTO grounding via Google Patents

Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.

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