CN Patent

CN120393053A — 用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送

Assigned to Nationwide Childrens Hospital Inc · Expires 2025-08-01 · 1y expired

What this patent protects

本发明涉及用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送。本发明提供了表达微型化的人微小肌营养不良蛋白基因的基因治疗载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及使用这些载体在包括隔膜肌和心肌在内的骨骼肌中表达微小肌营养不良蛋白以及使肌纤维免受损伤、增加肌肉力量以及减少和/或预防患有肌营养不良的受试者的纤维化的方法。

USPTO Abstract

本发明涉及用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送。本发明提供了表达微型化的人微小肌营养不良蛋白基因的基因治疗载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及使用这些载体在包括隔膜肌和心肌在内的骨骼肌中表达微小肌营养不良蛋白以及使肌纤维免受损伤、增加肌肉力量以及减少和/或预防患有肌营养不良的受试者的纤维化的方法。

Drugs covered by this patent

Patent Metadata

Patent number
CN120393053A
Jurisdiction
CN
Classification
—
Expires
2025-08-01
Drug substance claim
No
Drug product claim
No
Assignee
Nationwide Childrens Hospital Inc
Source
FDA Orange Book + USPTO grounding via Google Patents

Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.

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