CN119487192A — 小激活核酸分子及其在治疗遗传性血管性水肿中的用途
Assigned to Sino American Ruikang Nucleic Acid Technology Nantong Research Institute Co ltd · Expires 2025-02-18 · 1y expired
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本申请涉及用于预防或治疗遗传性血管性水肿(HAE)的小激活核酸分子及其用途。该小激活核酸分子包含正义核酸链和反义核酸链，其中该正义核酸链和该反义核酸链独立地为长度为16至35个核苷酸的寡核苷酸链，其中一条核苷酸链与选自靶基因SERPING1的启动子区域的靶标具有至少75％的碱基同源性或互补性。本申请还涉及药物组合物和任选的药学上可接受的载体，以及用该小激活核酸分子或包含本文公开的该小激活核酸分子的药物组合物来上调细胞中靶基因的表达的方法和用于预防或治疗由靶基因表达不足诱导的病症的方法。
USPTO Abstract
本申请涉及用于预防或治疗遗传性血管性水肿(HAE)的小激活核酸分子及其用途。该小激活核酸分子包含正义核酸链和反义核酸链，其中该正义核酸链和该反义核酸链独立地为长度为16至35个核苷酸的寡核苷酸链，其中一条核苷酸链与选自靶基因SERPING1的启动子区域的靶标具有至少75％的碱基同源性或互补性。本申请还涉及药物组合物和任选的药学上可接受的载体，以及用该小激活核酸分子或包含本文公开的该小激活核酸分子的药物组合物来上调细胞中靶基因的表达的方法和用于预防或治疗由靶基因表达不足诱导的病症的方法。
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