CN118879696A — 用于抑制载脂蛋白C-III(APOC3)的表达的RNAi试剂和组合物
Assigned to Arrowhead Pharmaceuticals Inc · Expires 2024-11-01 · 2y expired
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本发明涉及用于抑制载脂蛋白C‑III(APOC3)的表达的RNAi试剂和组合物。本文公开的APOC3RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。
USPTO Abstract
本发明涉及用于抑制载脂蛋白C‑III(APOC3)的表达的RNAi试剂和组合物。本文公开的APOC3RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。
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