CN118146284B — 一种GalNAc化合物、其与寡核苷酸缀合物及制备方法
Assigned to Hangzhou Tianlong Pharmaceutical Co Ltd · Expires 2024-07-26 · 2y expired
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本发明公开了一种GalNAc化合物、其与寡核苷酸缀合物及制备方法。所述GalNAc化合物包括式I所示的化合物或其化学上可接受的盐。本发明设计新型GalNAc化合物，可通过固相方法合成在任意位置GalNAc修饰的寡核苷酸，动物实验结果表明，相比于现有技术缀合到3’端，本发明缀合到5’端及中间任意位点的GalNAc缀合siRNA，对小鼠血清和肝脏中PCSK9基因的抑制作用、对小鼠血清LDL‑C水平的影响，以及在动物体内的半衰期、药峰浓度和药‑时曲线下面积，均显著提升。
USPTO Abstract
本发明公开了一种GalNAc化合物、其与寡核苷酸缀合物及制备方法。所述GalNAc化合物包括式I所示的化合物或其化学上可接受的盐。本发明设计新型GalNAc化合物，可通过固相方法合成在任意位置GalNAc修饰的寡核苷酸，动物实验结果表明，相比于现有技术缀合到3’端，本发明缀合到5’端及中间任意位点的GalNAc缀合siRNA，对小鼠血清和肝脏中PCSK9基因的抑制作用、对小鼠血清LDL‑C水平的影响，以及在动物体内的半衰期、药峰浓度和药‑时曲线下面积，均显著提升。
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