CN118005654A — 取代的吡啶并嘧啶酮类化合物及包含该化合物的组合物及其用途
Assigned to Shenzhen Targetrx Inc · Expires 2024-05-10 · 2y expired
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本发明提供了一种取代的吡啶并嘧啶酮类化合物及包含该化合物的组合物及其用途,所述的化合物如式(I)所示化合物或其互变异构体、立体异构体、前药、晶型、药学上可接受的盐、水合物或溶剂化合物。式(I)化合物可作为SMN2(Survival of motor neuron 2)基因剪接调节剂,用于治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA),具有高选择性和良好的药代动力学特性。
USPTO Abstract
本发明提供了一种取代的吡啶并嘧啶酮类化合物及包含该化合物的组合物及其用途,所述的化合物如式(I)所示化合物或其互变异构体、立体异构体、前药、晶型、药学上可接受的盐、水合物或溶剂化合物。式(I)化合物可作为SMN2(Survival of motor neuron 2)基因剪接调节剂,用于治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA),具有高选择性和良好的药代动力学特性。
Drugs covered by this patent
- Evrysdi (RISDIPLAM) · Roche
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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