CN117580953B — 一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
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一种能够抑制载脂蛋白C3(APOC3)基因表达的siRNA，包含正义链和反义链，所述正义链和反义链分别由包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I或核苷酸序列II，所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区，所述核苷酸序列II至少部分地与APOC3基因表达的mRNA中的一段核苷酸序列反向互补；按照5'末端到3'末端的方向，所述核苷酸序列II的第3‑6个核苷酸中的至少1个为稳定化修饰核苷酸。所述的siRNA以及包含该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物可以有效治疗和/或预防与APOC3基因表达相关的疾病或病症，并具有显著降…
USPTO Abstract
一种能够抑制载脂蛋白C3(APOC3)基因表达的siRNA，包含正义链和反义链，所述正义链和反义链分别由包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I或核苷酸序列II，所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区，所述核苷酸序列II至少部分地与APOC3基因表达的mRNA中的一段核苷酸序列反向互补；按照5'末端到3'末端的方向，所述核苷酸序列II的第3‑6个核苷酸中的至少1个为稳定化修饰核苷酸。所述的siRNA以及包含该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物可以有效治疗和/或预防与APOC3基因表达相关的疾病或病症，并具有显著降低的脱靶效应。
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