CN117568313B — 基因编辑组合物及其用途
Assigned to Zhuhai Best Onco Technology Co ltd · Expires 2024-04-26 · 2y expired
What this patent protects
本发明涉及基因治疗药物领域，特别是涉及一种基因编辑组合物及其用途。本发明的基因编辑组合物包含：1）碱基编辑器融合蛋白，或编码所述碱基编辑器融合蛋白的核酸；2）向导RNA，或编码所述向导RNA的核酸，其中向导RNA包含间隔序列片段和scaffold序列片段，编码所述间隔序列片段的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑71任一所示。本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因，并可以在体内实现Apo(a)蛋白的部分或完全敲除。此外，本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因的同时，没有发现脱靶效应，具备基因治疗的安全性。
USPTO Abstract
本发明涉及基因治疗药物领域，特别是涉及一种基因编辑组合物及其用途。本发明的基因编辑组合物包含：1）碱基编辑器融合蛋白，或编码所述碱基编辑器融合蛋白的核酸；2）向导RNA，或编码所述向导RNA的核酸，其中向导RNA包含间隔序列片段和scaffold序列片段，编码所述间隔序列片段的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑71任一所示。本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因，并可以在体内实现Apo(a)蛋白的部分或完全敲除。此外，本发明的基因编辑组合物可以在体外和体内高效编辑LPA基因的同时，没有发现脱靶效应，具备基因治疗的安全性。
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