CN Patent

CN115820642B — 一种用于治疗杜氏肌营养不良症的CRISPR-Cas9系统

Assigned to Yunnan Key Lab Of Primate Biomedicine Research · Expires 2023-10-10 · 3y expired

What this patent protects

本发明公开了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的CRISPR‑Cas9系统，包含：将发生在杜氏肌营养不良症(DMD)基因27号外显子的点突变或无义突变通过碱基的删除或添加将(3N‑1)的错误读码框纠正为(3N)恢复通读gRNA；敲除DMD基因27号外显子的gRNA；以及跳跃DMD基因27号外显子，使外显子26和28连在一起恢复通读的gRNA。本发明能较全面地对DMD基因27号外显子进行基因编辑，利用特定的CRISPR‑SaCas9、CRISPR‑SauriCas9小体积系统，有利于实现单载体递送，将来更易应用到临床；而且能为DMD非热点突变的患者制备个性化基因…

USPTO Abstract

本发明公开了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的CRISPR‑Cas9系统，包含：将发生在杜氏肌营养不良症(DMD)基因27号外显子的点突变或无义突变通过碱基的删除或添加将(3N‑1)的错误读码框纠正为(3N)恢复通读gRNA；敲除DMD基因27号外显子的gRNA；以及跳跃DMD基因27号外显子，使外显子26和28连在一起恢复通读的gRNA。本发明能较全面地对DMD基因27号外显子进行基因编辑，利用特定的CRISPR‑SaCas9、CRISPR‑SauriCas9小体积系统，有利于实现单载体递送，将来更易应用到临床；而且能为DMD非热点突变的患者制备个性化基因编辑药物。

Drugs covered by this patent

Patent Metadata

Patent number
CN115820642B
Jurisdiction
CN
Classification
—
Expires
2023-10-10
Drug substance claim
No
Drug product claim
No
Assignee
Yunnan Key Lab Of Primate Biomedicine Research
Source
FDA Orange Book + USPTO grounding via Google Patents

Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.

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