CN113980966B — 一种抑制pcsk9靶基因表达的核酸序列及其应用
Assigned to Agna Biopharmaceutical Co ltd · Expires 2024-09-20 · 2y expired
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本发明涉及一种抑制PCSK9基因表达的siRNA，其正义链核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示，反义链核苷酸序列如SEQ ID NO.3所示，且发现上述正、反义链核苷酸序列分别经取代、缺失和/或添加1～6个碱基而形成的新的核苷酸序列经退火生成的siRNA采用多种化学修饰方法进行结构改造后，对基因PCSK9的表达都具有很好的抑制活性。通过对上述siRNA进行配体修饰，形成新的缀合物，在保持了较高的抑制活性和稳定性的同时，还具有较好的肝靶向性和促进细胞内吞的能力，并且其还具有优异的亲和力，为未来靶向治疗提供了可能。
USPTO Abstract
本发明涉及一种抑制PCSK9基因表达的siRNA，其正义链核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示，反义链核苷酸序列如SEQ ID NO.3所示，且发现上述正、反义链核苷酸序列分别经取代、缺失和/或添加1～6个碱基而形成的新的核苷酸序列经退火生成的siRNA采用多种化学修饰方法进行结构改造后，对基因PCSK9的表达都具有很好的抑制活性。通过对上述siRNA进行配体修饰，形成新的缀合物，在保持了较高的抑制活性和稳定性的同时，还具有较好的肝靶向性和促进细胞内吞的能力，并且其还具有优异的亲和力，为未来靶向治疗提供了可能。
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