CN113234725B — 一种抑制pcsk9基因表达的rna抑制剂及其应用
Assigned to Kylonova Xiamen Biopharma Co Ltd · Expires 2022-02-18 · 4y expired
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本发明属于生物化学领域，具体涉及一种抑制肝细胞中前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin9(PCSK9)基因表达的RNA抑制剂及其应用，所述的RNA抑制剂由正义链和反义链通过碱基配对形成，正义链和反义链彼此之间至少85％碱基互补，且部分或全部核苷酸糖基2’位的‑OH被氟或甲氧基取代，末端至少有连续3个核苷酸之间的磷酸酯被硫代。本发明提供的RNA抑制剂的结构中还含有5’MVIP和3'MVIP，使所述RNA抑制剂具有特异性的肝靶向。通过体内外药效实验证明，这种RNA抑制剂直接作用在PCSK9mRNA，持续高效地抑制PCSK9基因表达，降低血浆中LDL‑C的水平，…
USPTO Abstract
本发明属于生物化学领域，具体涉及一种抑制肝细胞中前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin9(PCSK9)基因表达的RNA抑制剂及其应用，所述的RNA抑制剂由正义链和反义链通过碱基配对形成，正义链和反义链彼此之间至少85％碱基互补，且部分或全部核苷酸糖基2’位的‑OH被氟或甲氧基取代，末端至少有连续3个核苷酸之间的磷酸酯被硫代。本发明提供的RNA抑制剂的结构中还含有5’MVIP和3'MVIP，使所述RNA抑制剂具有特异性的肝靶向。通过体内外药效实验证明，这种RNA抑制剂直接作用在PCSK9mRNA，持续高效地抑制PCSK9基因表达，降低血浆中LDL‑C的水平，用于治疗或/和预防由PCSK9基因介导的，包括但不限于高脂血症、动脉粥样硬化或与PCSK9基因介导有关的其它疾病。
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