CN112876534B — 肝靶向化合物及缀合物
Assigned to Suzhou Ruibo Biotechnology Co ltd · Expires 2024-02-09 · 2y expired
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本发明提供一种用于与活性剂例如寡核苷酸形成缀合物的化合物，该化合物具有如式(I)所示的结构。本公开还提供了相应的缀合物，以及寡核苷酸缀合物用于调控肝细胞中的基因表达，以及所述缀合物在制备用于预防和/或治疗相关疾病的药物中的用途。本公开的缀合物能够特异性地靶向肝细胞，从而有效解决寡核苷酸药物的体内递送的相关问题，毒性低，并在保持所递送的寡核苷酸高度稳定的同时，还具有优异的递送效率。
USPTO Abstract
本发明提供一种用于与活性剂例如寡核苷酸形成缀合物的化合物，该化合物具有如式(I)所示的结构。本公开还提供了相应的缀合物，以及寡核苷酸缀合物用于调控肝细胞中的基因表达，以及所述缀合物在制备用于预防和/或治疗相关疾病的药物中的用途。本公开的缀合物能够特异性地靶向肝细胞，从而有效解决寡核苷酸药物的体内递送的相关问题，毒性低，并在保持所递送的寡核苷酸高度稳定的同时，还具有优异的递送效率。
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Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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