CN Patent

CN112041439A — 用于威尔森病的寡核苷酸疗法

Assigned to Deep Genomics Inc · Expires 2020-12-04 · 5y expired

What this patent protects

本公开提供了反义寡核苷酸、组合物和方法，所述反义寡核苷酸、组合物和方法靶向ATP7B外显子6或侧翼内含子，从而调节ATP7B前体mRNA的剪接以增加具有外显子6的ATP7BmRNA分子的水平，例如，以提供威尔森病的疗法。本公开提供了反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸包含与外显子6、5'‑侧翼内含子、3'‑侧翼内含子，或外显子6与5'‑侧翼内含子或3'‑侧翼内含子的组合中的ATP7B靶序列至少70％互补的核碱基序列。

USPTO Abstract

本公开提供了反义寡核苷酸、组合物和方法，所述反义寡核苷酸、组合物和方法靶向ATP7B外显子6或侧翼内含子，从而调节ATP7B前体mRNA的剪接以增加具有外显子6的ATP7BmRNA分子的水平，例如，以提供威尔森病的疗法。本公开提供了反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸包含与外显子6、5'‑侧翼内含子、3'‑侧翼内含子，或外显子6与5'‑侧翼内含子或3'‑侧翼内含子的组合中的ATP7B靶序列至少70％互补的核碱基序列。

Drugs covered by this patent

Patent Metadata

Patent number
CN112041439A
Jurisdiction
CN
Classification
—
Expires
2020-12-04
Drug substance claim
No
Drug product claim
No
Assignee
Deep Genomics Inc
Source
FDA Orange Book + USPTO grounding via Google Patents

Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.

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