CN111849968A — 寡核苷酸分子及其在急性间歇性卟啉症治疗中的应用
Assigned to Sino American Ruikang Nucleic Acid Technology Nantong Research Institute Co ltd · Expires 2020-10-30 · 6y expired
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本发明涉及用于提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。所述小激活核酸分子可以是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链。所述第一核酸链和第二核酸链各自含有互补区域，互补区域能形成双链核酸结构，该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3’端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用针对HMBS基因的小激活核酸分子能…
USPTO Abstract
本发明涉及用于提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。所述小激活核酸分子可以是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链。所述第一核酸链和第二核酸链各自含有互补区域，互补区域能形成双链核酸结构，该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3’端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用针对HMBS基因的小激活核酸分子能够上调HMBS基因和蛋白在细胞中的表达。
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