CN111511915A — 糖原病Ia型治疗药
Assigned to Daiichi Sankyo Co Ltd · Expires 2020-08-07 · 6y expired
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本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
USPTO Abstract
本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物,所述寡核苷酸是含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15~30的寡核苷酸,且含有与具有c.648G>T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。
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