CN110540992B — 增强靶基因沉默效率的siRNA分子及其应用
Assigned to Wuhan Zezhi Biological Pharmaceutical Co ltd · Expires 2021-02-09 · 5y expired
What this patent protects
本发明公开了一种增强靶基因沉默效率的siRNA分子，其正义链除3’末端碱基外，所有核苷酸中的戊糖结构上的2’‑OH位均被2’‑氟或2’‑甲氧基取代；其反义链5’端碱基进行磷酸化修饰，起始后奇数位碱基用2’‑甲氧基修饰，偶数位碱基用2’‑氟修饰，且反义链3’端数起与靶基因互补的前3个碱基都用2’‑甲氧基修饰；该siRNA分子反义链3’可用磷酸酯键或硫代磷酸酯键连接1‑10个脱氧胸腺嘧啶，且确保含有2个硫代磷酸酯键修饰核苷酸骨架。本发明可用于沉默细胞因子VEGFR2、PIK3CB或EGFR的基因表达，组织靶向性分子修饰siRNA分子以提高转染效率，抑制内体质…
USPTO Abstract
本发明公开了一种增强靶基因沉默效率的siRNA分子，其正义链除3’末端碱基外，所有核苷酸中的戊糖结构上的2’‑OH位均被2’‑氟或2’‑甲氧基取代；其反义链5’端碱基进行磷酸化修饰，起始后奇数位碱基用2’‑甲氧基修饰，偶数位碱基用2’‑氟修饰，且反义链3’端数起与靶基因互补的前3个碱基都用2’‑甲氧基修饰；该siRNA分子反义链3’可用磷酸酯键或硫代磷酸酯键连接1‑10个脱氧胸腺嘧啶，且确保含有2个硫代磷酸酯键修饰核苷酸骨架。本发明可用于沉默细胞因子VEGFR2、PIK3CB或EGFR的基因表达，组织靶向性分子修饰siRNA分子以提高转染效率，抑制内体质膜循环相关细胞因子功能，增加其基因沉默效率；同时这些siRNA分子单独或联合使用可用于治疗因基因突变或过表达引起的疾病。
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.