CN109957565B — 一种修饰的siRNA分子及其应用
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本发明公开了一种修饰的siRNA分子及其应用。本发明提供了一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子，包括互补形成双链区的正义链和反义链，所述正义链和/或所述反义链包括15‑27个核苷酸或由15‑27个核苷酸组成，所述反义链与序列表中序列81的至少15个、16个、17个，18个、19个、20个、21个、22个、23个、24个或25个连续的核苷酸互补，所述双链区的长度为15‑25bp，所述siRNA分子中的至少一个核苷酸经过修饰。经配体修饰siRNA分子具高抑制活性和稳定性，还具肝靶向性。该siRNA分子可用于治疗和/或预防PCSK基因介导的疾病，包括心血…
USPTO Abstract
本发明公开了一种修饰的siRNA分子及其应用。本发明提供了一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子，包括互补形成双链区的正义链和反义链，所述正义链和/或所述反义链包括15‑27个核苷酸或由15‑27个核苷酸组成，所述反义链与序列表中序列81的至少15个、16个、17个，18个、19个、20个、21个、22个、23个、24个或25个连续的核苷酸互补，所述双链区的长度为15‑25bp，所述siRNA分子中的至少一个核苷酸经过修饰。经配体修饰siRNA分子具高抑制活性和稳定性，还具肝靶向性。该siRNA分子可用于治疗和/或预防PCSK基因介导的疾病，包括心血管疾病和肿瘤性疾病。
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