CN109562103A — 用于治疗pik3ca相关过度生长综合征群的方法
Assigned to Centre National de la Recherche Scientifique CNRS · Expires 2019-04-02 · 7y expired
What this patent protects
本发明涉及一种治疗PIK3CA相关过度生长综合征群(PROS)，更具体的，先天性脂质性过度生长、血管畸形、表皮痣和脊柱/骨骼异常和/或脊柱侧凸(CLOVES)综合征的方法。目前，对于患者没有特异性的治疗，且没有PROS的动物模型以更好地了解该疾病的病理生理学。本发明人开发了PROS的遗传小鼠模型，其再现了人疾病并证明了BYL719的功效。基于这些结果，他们用BYL719治疗了患有严重CLOVES综合征的两名患者，一名成人和一名儿童。该药物在两名患者中对疾病具有强大的功效，诱导所有受影响器官的快速恢复。因此，本发明涉及一种治疗有需要的受试者的PROS的方法…
USPTO Abstract
本发明涉及一种治疗PIK3CA相关过度生长综合征群(PROS)，更具体的，先天性脂质性过度生长、血管畸形、表皮痣和脊柱/骨骼异常和/或脊柱侧凸(CLOVES)综合征的方法。目前，对于患者没有特异性的治疗，且没有PROS的动物模型以更好地了解该疾病的病理生理学。本发明人开发了PROS的遗传小鼠模型，其再现了人疾病并证明了BYL719的功效。基于这些结果，他们用BYL719治疗了患有严重CLOVES综合征的两名患者，一名成人和一名儿童。该药物在两名患者中对疾病具有强大的功效，诱导所有受影响器官的快速恢复。因此，本发明涉及一种治疗有需要的受试者的PROS的方法，包括向所述受试者施用治疗有效量的BYL719。
Drugs covered by this patent
- Piqray (alpelisib) · Novartis
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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