CN Patent

CN108064154B — 用于抑制hao1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法

Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2021-08-27 · 5y expired

What this patent protects

本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。

USPTO Abstract

本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。

Drugs covered by this patent

Patent Metadata

Patent number
CN108064154B
Jurisdiction
CN
Classification
—
Expires
2021-08-27
Drug substance claim
No
Drug product claim
No
Assignee
Alnylam Pharmaceuticals Inc
Source
FDA Orange Book + USPTO grounding via Google Patents

Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.

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