CN107075516A — 经修饰的双链rna试剂
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2017-08-18 · 9y expired
What this patent protects
本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。
USPTO Abstract
本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA试剂的有义链包括至少一个热不稳定性核苷酸，和至少一个出现在与该反义链的种子区(位置2‑8)的相对位点处的所述热不稳定性核苷酸；并且该dsRNA试剂的反义链包括至少两个为该核苷酸提供小于或等于2’‑OMe修饰的空间体积的空间体积的经修饰的核苷酸，其中所述经修饰的核苷酸被11个核苷酸长度分开。本发明的其他方面涉及包括这些适于治疗性用途的dsRNA试剂的药物组合物，以及通过给予这些dsRNA试剂来抑制靶基因表达的方法，例如用于治疗各种疾病病症。
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.